Il daraxonrasib (commercializzato come Rasonque), noto anche come RMC-6236, è un nuovo farmaco antitumorale per via orale destinato al trattamento dell'adenocarcinoma pancreatico metastatico in pazienti adulti già sottoposti a trattamenti. Questo farmaco si distingue per il suo meccanismo d'azione innovativo: si lega alla proteina ciclofilina A, bloccando l'attività delle proteine RAS coinvolte nella crescita incontrollata delle cellule tumorali. La sua efficacia è stata dimostrata in uno studio clinico internazionale di fase 3 che ha coinvolto 500 pazienti, mostrando un miglioramento significativo rispetto alla chemioterapia standard.
L'adenocarcinoma pancreatico è una delle forme di cancro più letali e difficili da trattare, con circa 15.000 decessi annui in Italia. Fino ad oggi, le opzioni terapeutiche disponibili offrivano risultati limitati in termini di sopravvivenza. Il daraxonrasib rappresenta un'importante novità in questo contesto, offrendo una prospettiva di cura più efficace.
I risultati dello studio clinico
Lo studio clinico di fase 3 ha coinvolto circa 500 pazienti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico precedentemente trattati. I risultati hanno evidenziato un miglioramento significativo della sopravvivenza e della qualità della vita rispetto alla chemioterapia standard. In particolare, la sopravvivenza media è stata di 12,4 mesi con il daraxonrasib, contro 6,7 mesi con la chemioterapia. Inoltre, il tempo medio trascorso senza peggioramento della malattia è stato di 7,2 mesi con il nuovo farmaco, rispetto a 3,6 mesi con la chemioterapia.
Approvazione e disponibilità
Negli Stati Uniti, il daraxonrasib ha già ricevuto l'approvazione ed è disponibile tramite il sistema sanitario e programmi di accesso anticipato. In Europa, il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea del farmaco (Ema) ha emesso una raccomandazione positiva per l'immissione in commercio nell'Unione Europea, attribuendo al farmaco un valore terapeutico aggiunto "ad alta priorità". La decisione finale spetta alla Commissione europea.
In Italia, il farmaco non è ancora disponibile per tutti i pazienti. È accessibile solo attraverso studi clinici autorizzati. Tuttavia, l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sta valutando un programma di uso compassionevole. Il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, ha annunciato che Aifa sta interlocuendo con l'azienda Revolution Medicines, produttore del farmaco, per consentire un accesso precoce ai pazienti italiani.
Le richieste delle associazioni
L'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) ha chiesto a Revolution Medicines di attivare un programma di uso compassionevole del farmaco in Europa, sottolineando l'urgenza di garantire l'accesso a una terapia che ha dimostrato di essere più efficace della chemioterapia standard. Aiom ha inoltre evidenziato il problema dell'accesso alla terapia e del costo elevato del farmaco negli Stati Uniti, dove il prezzo è di circa 39mila dollari al mese.
Il commento del paziente
Max Parisi, paziente, ha commentato la notizia sui social, sottolineando la lentezza degli iter di approvazione in Europa e l'urgenza per i pazienti con diagnosi infausta. Ha espresso soddisfazione per la decisione dell'Ema, che consente di procedere verso l'approvazione del farmaco, ma ha evidenziato che, mentre negli Stati Uniti il farmaco è già disponibile, in Italia non lo è ancora. Parisi ha anche sottolineato come la vita dei pazienti affetti da tumore al pancreas sia "a tempo" e che ogni giorno conta.
L'appello dell'Aiom
L'Aiom ha denunciato la difficoltà di accesso al daraxonrasib in Italia, evidenziando che il farmaco è disponibile solo in contesti sperimentali. L'associazione ha chiesto all'azienda produttrice di attivare un programma di uso compassionevole in Europa per consentire l'accesso a una cura che ha dimostrato un beneficio clinico significativo. Secondo Aiom, l'azienda ha finora adottato una strategia commerciale che non favorisce l'accesso al farmaco al di fuori degli Stati Uniti e del Canada, dove il costo è di circa 39mila dollari al mese. L'associazione ha chiesto all'azienda di trovare un accordo che permetta ai pazienti europei di accedere al farmaco prima della sua approvazione ufficiale.