L’FDA ha approvato il 15 ottobre una nuova indicazione per satralizumab-mwge (Enspryng, Genentech), come trattamento per adulti con malattia oculare tiroidea (TED). Secondo quanto riportato da Ocular Surgery News, si tratta del primo e unico trattamento sottocutaneo a domicilio per la TED, somministrabile dal paziente o da un caregiver dopo un’adeguata formazione da parte di un clinico.
Genentech, parte del Gruppo Roche, ha dichiarato che l’approvazione si basa sui dati del programma di fase 3 SatraGO, composto dagli studi SatraGO-1 e SatraGO-2. Lo studio SatraGO-1 non ha raggiunto l’obiettivo primario di efficacia a 24 settimane, mentre SatraGO-2 ha mostrato miglioramenti clinicamente significativi nei segni e sintomi della malattia, inclusi proptosi e diplopia.
Secondo lo studio SatraGO-2, il 52.9% dei pazienti trattati con satralizumab ha ottenuto una risposta alla proptosi a 24 settimane, rispetto al 23.4% del gruppo placebo. Per la riduzione della diplopia, le percentuali sono state rispettivamente 60.7% e 25.8%.
Satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega ai recettori dell’interleuchina-6 (IL-6) per inibire la segnalazione IL-6, una citochina coinvolta nei processi infiammatori. È stato approvato nel 2020 per il disturbo da spettro della neuromielite ottica ed è ora autorizzato per la TED.
La malattia oculare tiroidea, o oftalmopatia di Graves, è una patologia autoimmune che colpisce i tessuti orbitali, provocando infiammazione e sintomi oculari. L’incidenza è stimata in 16 donne e 3 uomini per 100.000 popolazione.
Secondo Marius N. Stan, MD, la nuova approvazione rappresenta una significativa evoluzione nel trattamento della TED, risultato di una convergenza tra la comprensione dei meccanismi di malattia e lo sviluppo di terapie mirate.
La pipeline dei farmaci per TED si è ampliata negli ultimi anni. Teprotumumab (Tepezza, Amgen) è stato il primo farmaco approvato per TED negli USA nel 2020. Veligrotug-vvze (Lumvoa, Viridian) ha ottenuto l’approvazione nel giugno 2026, basata sui risultati degli studi THRIVE, mostrando superiorità rispetto a teprotumumab in segni e sintomi della malattia.
In un editoriale su The Lancet, Zhenyang Zhao, MD, MS, e Vinay Kumar Aakalu, MD, MPH, sottolineano che satralizumab offre miglioramenti clinicamente significativi nei pazienti selezionati con TED attiva. Tuttavia, evidenziano che studi comparativi diretti e di efficacia comparativa sono necessari per definire il ruolo del farmaco tra le opzioni terapeutiche disponibili.
Tocilizumab (Actemra, Genentech), un altro inibitore dell’IL-6, è stato utilizzato off-label per TED. Uno studio pubblicato su Therapeutic Advances in Endocrinology and Metabolism ha mostrato risultati positivi in alcuni casi moderati-severi di TED, sebbene non sia approvato per questa indicazione specifica negli Stati Uniti.